Sichel-Zelle Medikament zeigt Versprechen in der klinischen Studie

Sichel-Zelle Medikament zeigt Versprechen in der klinischen Studie

Eines experimentellen Medikaments für die Behandlung von Sichelzellanämie zeigt frühe Versprechen in klinischen Studien für Auswirkungen auf Biomarker der Krankheit bei Patienten, berichtete UConn School of Medicine Forscher an der European Hematology Association Kongress in Amsterdam in dieser Woche.

Für die seltene, schmerzhafte rote Blutzellen Erkrankung, die Auswirkungen Durchblutung, pre-clinical laboratory data hatte bereits beleuchtet das potential des experimentellen Medikaments IMR-687 Reduzierung des sickling von roten Blutkörperchen und Blutgefäßen Blockaden. Das Medikament wurde gezeigt, reduzieren diese zwei Hauptschuldigen, die dazu führen, Sichel Zelle Krankheit, die lähmenden Schmerzen, Organschäden und frühem Tod der Patienten — die haben eine Durchschnittliche Lebenserwartung von 40. Das ist der Grund, warum das Medikament erteilt wurde, das US-Orphan-Drug-Designation, USA Seltene Pädiatrische Bezeichnung, und Fast Track Designation von der Food and Drug Administration (FDA).

Nach 13 Wochen ist der Test in seiner aktuellen klinischen Studie, die oral verabreicht werden, einmal-a-day phosphodiesterase-9 (PDE9) – inhibitor, bei Erwachsenen Patienten mit Sichelzellanämie zeigt die Verträglichkeit und die Fähigkeit, Auswirkungen rote und weiße Blutkörperchen Biomarker für die Krankheit, sagt Dr. Biree Andemariam, und leitender Prüfarzt für die klinische Studie, associate professor für Medizin an der UConn School of Medicine und Direktor des New England Sichel-Zelle-Institut an der UConn Gesundheit.

„Diese erste Phase 2a-Daten zeigen das Potenzial von IMR-687 zu wesentlich auswirken, Schlüssel-Biomarker im Zusammenhang mit der Pathologie dieser schweren Krankheit“, sagt Sie.

Ein biomarker ist ein messbarer Indikator für einen biologischen Zustand, oft ausgewertet, um zu prüfen, normale biologische Prozesse, pathogene Prozesse oder pharmakologische Antworten auf eine therapeutische intervention.

Die klinische Studie ist die Evaluierung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von eskalierenden Dosen von IMR-687 verabreicht einmal täglich für 16-24 Wochen in beiden Gruppen der Patienten mit Sichel-Zelle Krankheit.

Patienten-Gruppen sind diejenigen, die die aktuellen standard-of-care-Dosis von hydroxyurea — eine Droge, die hilft, reduzieren Sie die Häufigkeit der schmerzattacken in Sichelzelle Patienten — und diejenigen, die nicht auf hydroxyurea. Ihre weißen und roten Blutkörperchen Marker und Lebensqualität werden ebenfalls analysiert.

Bei 13 Wochen, ist es bereits zu einem signifikanten Anstieg der Prozent der F-Zellen, die roten Blut-Zellen mit fetalem Hämoglobin (HbF), die oft vorausgehen steigt insgesamt HbF. Auch, gab es ein entsprechenden Rückgang der absoluten Zählung der Retikulozyten und dem Prozentsatz der Retikulozyten, die unreifen roten Blutkörperchen vom Körper produziert, das Knochenmark, die zusammen mit einem trend zur besseren Schmerz.

Die klinische Studie Studie fand auch Patienten hatten keine klinisch signifikante Veränderungen in der weißen Blutkörperchen und auch keine Beweise, Neutropenie, eine Verringerung der weißen Blutkörperchen benötigt, um Infektionen zu bekämpfen.

„Der interim-Phase 2a Daten spiegeln trends, dass könnte ein Anzeichen für sinnvolle klinische Umsetzung dieser wichtigen Maßnahmen bei Patienten mit Sichelzellanämie,“ Andemariam fügt.

Imara Inc., der Hersteller des Medikaments, und der sponsor der klinischen Studie ist eine klinische-Phase biopharmazeutisches Unternehmen mit der Entwicklung neuartiger Therapien bei Sichelzellanämie und andere vererbte Blutkrankheiten.

„Wir sind ermutigt durch diese vorläufige Phase-2a-Analyse, bestärkt unseren glauben an das Potenzial von IMR-687 als eine einzelne orale, einst-täglich Therapie,“ sagte Rahul D. Ballal, chief executive officer von Imara. „IMR-687 eindeutig zielt sowohl auf roten Blutkörperchen und weißer Blutkörperchen Aspekte der Krankheit, und wir arbeiten daran, zügig voranzutreiben dieser neuartigen Therapie durch klinische Entwicklung mit dem Ziel der Abgabe an Patienten mit SCD, die in not sind innovative Behandlungsmöglichkeiten.“

Weitere Daten aus klinischen Studien wird voraussichtlich freigegeben werden, später im Jahr 2019.