Parkinson-Krankheit kann beginnen vor der Geburt

Parkinson-Krankheit kann beginnen vor der Geburt

Menschen, die Entwicklung einer Parkinson-Krankheit vor dem Alter 50 kann geboren worden mit ungeordneten Gehirn Zellen, ging unentdeckt seit Jahrzehnten, nach neuen Cedars-Sinai research. Die Forschung weist auf eine Droge, die möglicherweise helfen könnten, korrigieren Sie diese Krankheitsprozesse.

Parkinson tritt auf, wenn Nervenzellen im Gehirn, die Dopamin herstellen, eine Substanz, die hilft bei der Koordination von Muskelbewegungen, beeinträchtigt werden oder sterben. Symptome, die noch schlimmer im Laufe der Zeit, zählen die Langsamkeit der Bewegung, steifen Muskeln, zittern und Verlust des Gleichgewichts. In den meisten Fällen die genaue Ursache der neuron-Fehler ist unklar, und es gibt kein Heilmittel bekannt.

Mindestens 500.000 Menschen in den USA mit der Diagnose Parkinson, jedes Jahr, und die Inzidenz ist Steigend. Obwohl die meisten Patienten sind über 60 Jahre alt, wenn Sie diagnostiziert werden, sind etwa 10% zwischen 21 und 50 Jahre alt. Die neue Studie, veröffentlicht in der Zeitschrift Nature Medicine, konzentriert sich auf diesen young-onset-Patienten.

„Young-onset Parkinson ist besonders herzzerreißend, denn es fällt den Menschen in der Blüte des Lebens“, sagte Michele Tagliati, MD, Direktor des Movement Disorders Program, stellvertretender Vorsitzender und professor in der Abteilung von Neurologie am Cedars-Sinai. „Diese aufregende neue Forschung bietet Hoffnung, dass wir eines Tages in der Lage sein zu erkennen und frühzeitig Maßnahmen ergriffen, um zu verhindern, dass diese Krankheit in den at-risk-Personen.“ Tagliati war ein co-Autor der Studie.

Zur Durchführung der Studie, die Forscher erzeugten spezielle Stammzellen, bekannt als induzierte pluripotente Stammzellen (iPSCs), aus Zellen von Patienten mit young-onset Parkinson ‚ s disease. Dieses Verfahren beinhaltet die Einnahme von Erwachsenen Blutzellen „back in time“ zu einer primitiven embryonalen Zustand. Diese iPSCs können dann produzieren jeden Zelltyp des menschlichen Körpers, die alle genetisch identisch mit dem Patienten die eigenen Zellen. Das team verwendet die iPSCs zu produzieren, die Dopamin-Neuronen von jedem Patienten und dann kultiviert Sie in eine Schüssel und analysiert die Neuronen “ – Funktionen.

„Unsere Technik hat uns ein Fenster zurück in die Zeit zu sehen, wie gut die Dopamin-Neuronen, die möglicherweise gearbeitet haben von Anfang an das Leben des Patienten,“ sagte Clive Svendsen, Ph. D., Direktor des Cedars-Sinai Board of Governors Regenerative Medizin Institut und professor von Biomedizinischen Wissenschaften und Medizin am Cedars-Sinai. Er wurde in die Studie leitende Autor.

Die Forscher erkannten zwei wichtige Anomalien in der Dopamin-Neuronen in der Schale:

  • Akkumulation eines proteins namens alpha-synuclein, das Auftritt, in den meisten Formen der Parkinson-Krankheit.
  • Fehlfunktion der Lysosomen, Strukturen, die Zelle als „Mülleimer“ für die Zelle zu brechen und entsorgen von Proteinen. Diese Störung kann die Ursache von alpha-synuclein zu bauen.

„Was sehen wir mit diesem neuen Modell sind die ersten Anzeichen von young-onset Parkinson ’s“, sagte Svendsen. „Es scheint, dass Dopamin-Neuronen in diese Personen können weiterhin unsachgemäß gebrauchen alpha-synuclein über einen Zeitraum von 20 oder 30 Jahren, was die Parkinson-Symptome entstehen.“

Die Ermittler, die auch Ihre iPSC-Modell zu testen, wurde eine Reihe von Medikamenten, die möglicherweise Umgekehrt die Anomalien, die Sie beobachtet hatte. Sie fanden, dass eine Droge, PEP005, die bereits genehmigt von der Food and Drug Administration für die Behandlung von precancers der Haut, reduziert die erhöhte Werte von alpha-synuclein sowohl die Dopamin-Neuronen im Gericht und in der Labor-Mäuse.

Die Droge, auch neutralisiert, eine weitere Anomalie, die Sie in der Patienten Ihre Dopamin-Neuronen—erhöhte Werte eines aktiven version von einem Enzym namens Proteinkinase C—obwohl die Rolle dieses Enzyms version bei Parkinson, ist nicht klar.

Für die nächsten Schritte, Tagliati, sagte der team plant, zu untersuchen, wie PEP005, derzeit verfügbar in gel-form, könnte geliefert werden, um das Gehirn, um potenziell Behandlung oder Vorbeugung von young-onset Parkinson. Das team plant auch, mehr Forschung, um festzustellen, ob die Anomalien der Studie finden sich in Neuronen des young-onset Parkinson-Patienten gibt es auch in anderen Formen von Parkinson.