Stammzellen-Therapie fördert Forschung für Kinder mit hypoplastischen linksherz-Syndrom

Stammzellen-Therapie fördert Forschung für Kinder mit hypoplastischen linksherz-Syndrom

Eine klinische phase-I-Studie ist die erste Forschung, überwacht durch die Food and Drug Administration zeigt, dass das potential der regenerativen Therapie für die hypoplastischen linksherz-Syndrom (HLHS) durch die Erhebung, Verarbeitung und Injektion ein Säugling die eigenen Stammzellen direkt in das Herz zu der Zeit der Chirurgie. Ein Papier detailliert die klinische Studie wurde veröffentlicht in Der Zeitschrift für Thorax-und Kardiovaskuläre Chirurgie.

Die Studie konzentriert sich auf die Sicherheit und Durchführbarkeit der Stammzell-Behandlungen entwickelt, um den Herzmuskel stärken von Kindern mit hypoplastischen linksherz-Syndrom, einem schweren angeborenen Herzfehler. Die Forschung wird gefördert durch die Todd und Karen Wanek-Family “ – Programm für das Hypoplastische linksherz-Syndrom bei Mayo Clinic und Mayo Clinic.

Hypoplastische linksherz-Syndrom betrifft rund 1.000 Babys in den USA jedes Jahr. In diesen Babys, die linke Seite des Herzens ist kritisch schwach entwickelt, erfordern chirurgische intervention zur Unterstützung der verbleibenden Funktion in der rechten Seite des Herzens. Patienten mit hypoplastischen linksherz-Syndrom Unterziehen, drei inszenierte rekonstruktive Operationen. Die Norwood-Operation ist in der Regel durchgeführt in den ersten Tagen des Lebens. Die Glenn-Operation erfolgt innerhalb der ersten paar Monate alt. Und die Fontan-operation erfolgt in 2 bis 4 Jahren.

Da HLHS ist selten, keine einzige Krankenhaus behandeln kann genug von diesen Patienten an der Forschung mit dem Umfang und Tempo zur Verfügung gestellt von der Mayo-Klinik HLHS-Konsortium, sagt Tim Nelson, M. D., Ph. D., senior-Autor und Leiter der Todd und Karen Wanek Familie Programm für Hypoplastischen linksherz-Syndrom. Innerhalb dieser wachsenden Zusammenarbeit, sieben Krankenhäuser und eine advocacy-Gruppe arbeiten zusammen, um die Betreuung für HLHS-Patienten in den USA durch Die gemeinsamen Anstrengungen der Behandlung der teams erleichtern den Austausch von Pflege-Optionen und Informationen, die profitieren Patienten, Familien und Forschung.

Die klinischen phase I-Studie untersucht 10 Babys diagnostiziert mit hypoplastischen linksherz-Syndrom vor der Geburt, die jeden eingeschrieben in die laufende Mayo-Klinik-Nabelschnur-Blut-Sammlung Studieren. Mindestens 35 Milliliter Nabelschnurblut eingesammelt wurde, die zum Zeitpunkt der Geburt mit einem spezialisierten collection kit. Dann ist dieses Blut geschickt wurde, um Mayo-Klinik für die Verarbeitung und Lagerung. Mayo Clinic ist die Menschliche Zelluläre Therapien, Labors und ReGen Theranostics Inc. hergestellt eine hochkonzentrierte spezialisierte Stammzellen-Produkt, das gespeichert werden kann und anschließend Rücktransport zum Krankenhaus werden direkt aufgetaut und eingespritzt in den Herzmuskel zu der Zeit des baby ‚ s zweite Operation.

„Die Infrastruktur ist jetzt an Ort und Stelle zu sammeln und zu verarbeiten Stammzellen mit dieser Methode für jedes HLHS baby born in die USA“, sagt Dr. Nelson.

Jeder patient unterzog sich der ersten Operation und erhielt dann sein oder Ihr verarbeitet Stammzellen während der zweiten operation. Diese Studie war die erste, für die Verwendung einer Zell-basierten Therapie durch direkte Injektion während einer Herz-Operation bei Kindern. Die Studie team erforderlich war, zu sammeln drei Monaten des follow-up-Daten ab dem ersten Kind vor der Verabreichung der Injektion, um das zweite Kind, und auch für die Dritte.

Alle 10 Patienten erfolgreich unterzog sich die zweite Operation, mit der Injektion von Stammzellen direkt in das Herz. Es gab keine Todesfälle, und keines der Kinder hatte keine signifikante Sicherheitsbedenken über sechs Monate nach der Operation.

„Wir haben jetzt eine reproduzierbare Protokoll zu nutzen, die Stammzell-Therapie bei Babys mit HLHS. Unsere Hoffnungen sind, dass diese bahnbrechende Forschungsarbeiten zu Stammzellen-Therapie Stärkung dieser Babys die Herzen während der Verzögerung oder sogar Vermeidung der Notwendigkeit für eine Herz-Transplantation, bei der es einige“, sagt Harold Burkhart, M. D., ein pädiatrischer Herz-Thorax-Chirurg an der OU Medizin in Oklahoma und erste Autor auf dem Papier.

Die HLHS-Konsortium ist nun die Durchführung einer größeren phase-IIb-Studie mit 50 Kleinkinder. Diese Studie konzentriert sich auf die Prüfung der Fähigkeit der Stammzellen zur Verbesserung der Herzfunktion. Auch in dieser Studie ist die Einschreibung Kontrollgruppe von Patienten, die nicht erhalten, Zelle geliefert werden, weil hypoplastischen linksherz-Syndrom wurde nicht diagnostiziert vor der Geburt oder Nabelschnurblut wurde nicht erhoben.