Zolgensma in der EU zur Zulassung empfohlen

Zolgensma in der EU zur Zulassung empfohlen

Der Humanarzneimittelausschuss der EMA empfiehlt, Zolgensma auch in der EU zuzulassen. Das Gentherapeutikum zur Behandlung schwerer Formen der Spinalen Muskelatrophie gilt mit etwa zwei Millionen Dollar Therapiekosten als bislang teuerstes Arzneimittel. Onasemnogen abeparvovec sollen Säuglinge und Kleinkinder mit schweren Formen der Spinalen Muskelatrophie, wie SMA Typ 1 oder maximal drei Kopien des SMN2-Gens, erhalten. In den USA darf Novartis Zolgensma bereits seit Mai 2019 vermarkten.

Nachdem Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec-xioi) bereits im Mai 2019 von der FDA in den Vereinigten Staaten zugelassen wurde, zieht die EU nun nach: Der bei der EMA für Humanarzneimittel zuständige Ausschuss – CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use – sprach sich am 26. März 2020 für eine Zulassung des Gentherapeutikums in der Europäischen Union aus. Folgt die Europäische Kommission der Empfehlung des CHMP, darf Avexis, eine Novartis-Tochter, Zolgensma® künftig auch in der EU bei Babys und Kleinkindern mit Spinaler Muskelatrophie eingesetzt werden (SMA). Novartis erwartet die Zulassung bis Juni 2020. Die vollständige Indikation laut EMA lautet: 

„Zolgensma® ist angezeigt zur Behandlung von

  • Patienten mit 5q-Spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen (beide Allele betreffend) Mutation im SMN1-Gen und einer 
    klinische Diagnose von SMA Typ 1, oder
  • Patienten mit 5q SMA mit einer biallelischen (beide Allele betreffend) Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gen.“

In den USA ist die Indikation weniger präzise: Zolgensma® darf zur Behandlung von Kindern unter zwei Jahren mit Spinale Muskelatrophie (SMA) eingesetzt werden.

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Datenmanipulation und Härtefallprogramm

Jüngst machte Novartis mit Zolgensma® weniger positive Schlagzeilen: Es gab wohl Unsauberkeiten bei der Zulassung in den USA.

Diskutiert wurde auch, ob die zögerliche Reaktion der EMA auf diese Datenmanipulationen zurückzuführen ist. Jedoch zeigte Avexis dann am 24. Januar 2020 beim Paul-Ehrlich-Institut (PEI) ein Härtefallprogramm für Onasemnogene-Abeparvovec-xioi an, um SMA-Patienten bis zur Zulassung von Zolgensma® die neuartige Behandlung zu ermöglichen. Das Härtefallprogramm endet mit der Zulassung.

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