Die FDA akzeptiert die Einreichung für selumetinib zur Behandlung von Neurofibromatose

Die FDA akzeptiert die Einreichung für selumetinib zur Behandlung von Neurofibromatose

AstraZeneca und MSD (Merck) gab heute bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) hat den Zuschlag für die Datei den status seiner Bewerbung für den MEK-inhibitor selumetinib, für den Einsatz bei Patienten mit plexiform neurofibromas, eine gemeinsame manifestation der Krankheit Neurofibromatose Typ I (NF1). Die FDA Zulassung ist ein bedeutender Meilenstein für selumetinib immer die erste zugelassene Behandlung für NF-Patienten. Dies folgt früheren Bezeichnungen, die von der FDA Gewährung der Behandlung mit orphan-drug-status sowie Durchbruch-status, und nun gelangt das Medikament in die FDA-Zulassung pipeline. Die FDA gewährt vorrangige Prüfung, und ein PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) für das zweite Quartal 2020.

Diese Anwendung folgt eine umfassende klinische Erprobung des Medikaments bei Patienten mit National Cancer Institute (NCI), eine Abteilung der Nationalen Institute der Gesundheit (NIH). In diesen klinischen Studien werden über 70% der NF-Patienten mit inoperablem plexiform neurofibromas sah tumor-Verkleinerung überall von 20-55% in der Größe. Zusätzlich zu den beiden sichtbaren und tatsächlichen tumor-Reduktion, die Patienten berichteten über eine höhere Qualität körperliche Funktion, verbesserte Mobilität und eine verbesserte emotionale und psychische status.

Der erste Einsatz der MEK-Inhibitoren als potenzielle Behandlung für NF-Tumoren stammt aus einer frühen Phase der Entdeckung durch die Children ‚ s Tumor Foundation (CTF)-finanzierte Forscher, die zeigten, dass die Verwendung zu anderen Zwecken Onkologie-Medikament selumetinib könnte beeinflussen NF tumor-Größe. Positive frühe klinische Ergebnisse wurden zunächst berichtet, bei CTF jährlichen wissenschaftlichen NF-Konferenz im Jahr 2015, als auch in einer anschließenden Publikation im New England Journal of Medicine.

Kollaborativen Bemühungen zwischen dem NCI, NIH, die NFRP-CDMRP (Neurofibromatose-Forschungsprogramm der Congressionally Directed Medical Research Programme), NTAP (Neurofibromatose Therapeutische Konsortium), und CTF dafür gesorgt, dass diese ‚MEK Geschichte‘ ging effizient und zügig durch proaktive und strategische Koordination, die Patienten Eingang in den mix. Ein bald-zu-sein-veröffentlicht Papier auf diese einzigartige Zusammenarbeit, und seine potentielle Anwendung für andere krankheitsbereiche, erscheint in EMBO Molecular Medicine. Andere Arten von MEK-Inhibitoren sind auch jetzt in der klinischen Studie, einschließlich mirdametinib von SpringWorks Therapeutics, ein Unternehmen, das CTF geholfen spin-off von Pfizer.