Die Forscher wurden Fortschritte Methoden zum generieren von insulin-produzierenden beta-Zellen von pluripotenten Stammzellen (PSC) für die klinische Behandlung von Typ-1-diabetes (T1D). Allerdings transplantation dieser unreifen Zellen in Patienten birgt erhebliche Risiken, insbesondere die Entwicklung von Tumoren (teratomas) und das Wachstum dieser Stammzellen in unerwünschte Zelltypen. Pluripotente Stammzellen bekannt sind, entwickeln sich in alle körpereigenen Zellen und Geweben.
Jetzt, zum ersten mal Wissenschaftler aus dem Diabetes-Forschungsinstitut (DRI) an der University of Miami Miller School of Medicine haben entwickelt eine menschliche pluripotente Stammzell-Linie, die zwei „Suizid-Gene“, die den Zelltod auszulösen, die in alle, aber die gewünschte insulin-produzierenden Zellen. Diese Doppel-fail-safe-Ansatz, veröffentlicht online vor dem 5. März Ausgabe von Stem Cell Reports, behebt die Einschränkungen der PSC-abgeleitete beta-Zellen und öffnet die Tür zur Schaffung eines sicheren Zelle-Ersatz-Therapien für Menschen mit T1D.
Drohende Klinischen Studien Rechtfertigen Sichert
Mit klinischen Studien bereits begonnen mit PSC-abgeleitete beta-Zell-Vorläufern und zu den neueren Ansätzen mit der funktionellen beta-ähnliche Zellen auf den Horizont, die Notwendigkeit, um die Sicherheit der Patienten ist von größter Bedeutung. Die Forschung hat gezeigt, dass nur etwa 30-40 Prozent der beta-ähnliche Zellen, die durch den aktuellen PSC-Differenzierung (Entwicklung) – Protokolle, so dass ein erheblicher Prozentsatz der unbestimmten Zellen in der balance. Am wichtigsten, nicht-differenzierte Zellen—Zellen, die noch nicht entwickelt, in einem bestimmten Typ erzeugen kann, Tumore nach transplantation, trotz der jüngsten Protokoll Verfeinerungen.
Um diese Bedenken auszuräumen, das DRI-team zu Ingenieur pluripotente Stammzellen selektiv zu zerstören, beide krebserzeugenden Zellen und Zellen, die insulin produzieren, wie Leber, Gehirn, Muskelzellen und andere. Das team getestet Ihre Herangehensweise sowohl in vitro und in vivo in einem Maus-Modell von diabetes, die imitiert die Erkrankungen beim Menschen. Ihre Ergebnisse gezeigt, die die Entfernung aller unerwünschten Zellen.
„Nicht nur, dass unsere Strategie verhindern die Bildung von Tumoren, sondern auch eliminiert Sie vollständig, wenn wir schaltete den Selbstmord-Gene nur nach den Tumoren wurden voll und ganz gewachsen“, sagte führen Studie Autor Juan Dominguez-Bendala, Ph. D., Direktor der Entwicklung von Stammzellen für die translationale Forschung und research associate professor für Chirurgie an der Diabetes Research Institute, University of Miami Miller School of Medicine.
Keine andere Untersuchungsmethode berichtet, bisher bietet das gleiche Maß an Sicherheit und Spezifität als die konventionelle Selbstmord-gen-basierten Strategien bringen über die Zerstörung des gesamten graft (Transplantat) oder nicht selektiv erweitern Sie die Bevölkerung der benötigten Zellen.
Während das team konzentrierte sich auf die Ableitung von insulin-produzierenden Zellen, diese Strategie, wenn klinisch erfolgreich ist, hat weitreichende Anwendungen über diabetes.
„Durch die änderung nur eines Moduls, die von unseren Selbstmord, Kassetten, könnten wir die Strategie, die spezifisch für jedes Gewebe Ihrer Wahl. Unser Hauptinteresse ist die beta-Zellen, es kann aber auch zugeschnitten werden, wählen Sie für die Neuronen, Herz-oder Leberzellen, zum Beispiel“, erklärt Dr. Dominguez-Bendala.