In Hochrisiko-Neuroblastom, zwei Stammzell-Transplantationen kann besser sein als eine

In Hochrisiko-Neuroblastom, zwei Stammzell-Transplantationen kann besser sein als eine

Seit Anfang der 1990er Jahre, Chemotherapie gefolgt von einer autologen Stammzell-Transplantation hat den standard der Behandlung für Hochrisiko-Neuroblastom, ein Krebs, der beginnt in Nervenzellen außerhalb des Gehirns, vor allem in den Geweben der Nebenniere und manchmal auch der Hals, Brust oder Becken. Bevor die Kinder erhalten eine Chemotherapie zu zerstören, Neuroblastom, einige Ihrer gesunden Blut-Stammzellen entnommen und gespeichert. Diese Zellen werden später kehrte er zurück und hilft den Kindern, Wetter die toxischen Wirkungen der chemo.

Doch das überleben ist weiterhin gering: die Mortalität in Hochrisiko-Neuroblastom kann so hoch wie 50 Prozent, und fast 70 Prozent aller Kinder mit Neuroblastom haben bereits metastasierte Erkrankung zum Zeitpunkt der Diagnose. Insgesamt Neuroblastom-Konten für 10 bis 12 Prozent aller Kinder-Krebs-Todesfälle.

Eine Studie, die Letzte Woche veröffentlicht in JAMA unterstützt einen neuen, noch intensiveren Ansatz für die meisten Kinder mit Hochrisiko-Neuroblastom: indem nicht eine, sondern zwei autologe Stammzell-Transplantationen. In eine multizentrische randomisierte Studie, geführt von Ermittlern an Dana-Farber/Boston Children ’s Cancer and Blood Disorders Center und Seattle Children‘ s Hospital, Doppel-Transplantation ermöglichte es Kindern, um länger zu überleben, ohne neue oder immer wiederkehrenden Erkrankung über drei Jahren follow-up.

Die Einführung von Doppel-Stammzelltransplantation

Dana-Farber/Boston Children ‚ s Forscher Pionierarbeit geleistet, die Idee der tandem-Stammzelltransplantation bei Neuroblastom im Jahr 1994. Den ersten, den Ansatz machbar, entwickelten Sie eine neue Technik für die Ernte von zirkulierenden Blut-Stammzellen von sehr kleinen Kindern.

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Im Laufe von einem Jahrzehnt, Lisa Diller, MD und Ihre Kollegen getestet und verfeinert die Doppel-Transplantation-Behandlung. Ihre vielversprechenden Ergebnisse führten dazu, dass die national Children ‚ s Oncology Group zum öffnen einer randomisierten Studie im Jahr 2007 (ANBL0532), um endgültig vergleichen Sie in zwei Transplantate, gegeben etwa sechs Wochen auseinander liegen, gegenüber einer.

Die Phase-3-Studie zunächst studierte 652 Patienten mit Hochrisiko-Neuroblastom, durchschnittlich etwa 3 Jahre Alter bei der Diagnose. Patienten, die zuerst operiert und sechs Zyklen einer hochdosierten Chemotherapie. Nach Abschluss dieser phase, 355 Patienten wurden für und zugestimmt Eintritt in die nächste phase—die nach dem Zufallsprinzip zugewiesen, Sie erhalten entweder zwei autologe Stammzell-Transplantationen sind oder nur einer. Strahlentherapie folgten alle Transplantationen.

Drei-Jahres-Ereignis-freie überleben—das bedeutet, überleben ohne Rezidiv, fortschreitende Krankheit, oder eines zweiten Malignität war signifikant besser in der Doppel-Transplantation group (62 vs. 48 Prozent). Etwa 70 Prozent der randomisierten Patienten ging auf zielgerichtete Immuntherapie, die jetzt ein standard-Behandlung nach der Transplantation. Innerhalb dieser Untergruppe Patienten, die zwei Stammzell-Transplantaten im Vergleich zu nur einer hatte auch die besseren drei-Jahres-Ereignis-freie überleben (73 vs. 55 Prozent).

Diller und Ihre Kollegen warnen, dass die Ergebnisse möglicherweise nicht repräsentativ für alle Patienten mit Hochrisiko-Neuroblastom. Fast die Hälfte der ursprünglichen Kohorte letztlich war nicht randomisiert Doppel-im Vergleich zu single-Transplantation. So könnte es sein, Patienten, die keinen nutzen aus der tandem-Transplantation wurden, unterrepräsentiert in der Studie. Die Forscher beachten Sie auch, dass Gesamtüberleben war statistisch nicht signifikant unterschiedlich zwischen den tandem – und single-Transplantation Gruppen, und dass der nutzen von tandem-Transplantation möglicherweise nicht zu verlängern, um Patienten mit unterschiedlichen Chemotherapie-Regimen vor der Transplantation.

Eine anspruchsvolle Behandlung

Das team präsentierte die ersten Ergebnisse der Studie an der amerikanischen Gesellschaft der Klinischen Onkologie-Jahresversammlung 2016. Seitdem ist tandem-Transplantation wurde als der standard der Versorgung für die laufende und zukünftige Children ‚ s Oncology Group Studien.

Diller, wer ist Dana-Farber/Boston Children ‚ s chief medical officer, merkt an, dass Neuroblastom-Therapie ist eine anspruchsvolle Geduldsprobe für die Kinder. Die Behandlung umfasst eine intensive Chemotherapie, aggressive Operationen, Doppel-Transplantation, nach der Transplantation Bestrahlung und Immuntherapie.

Emily Coughlin war einer der Patienten in die Studie. Sie war in der Intensivstation zweimal während der ersten Transplantation; zum Glück, die zweite wurde ein wenig leichter. Sie hat gelitten Nebenwirkungen, einschließlich Verlust der Nierenfunktion und Hörverlust—aber jetzt genießt ein gutes Leben zu führen.

Diller Hoffnung für noch bessere Ergebnisse in der Zukunft.