Zulassung

Zolgensma in der EU zur Zulassung empfohlen

Der Humanarzneimittelausschuss der EMA empfiehlt, Zolgensma auch in der EU zuzulassen. Das Gentherapeutikum zur Behandlung schwerer Formen der Spinalen Muskelatrophie gilt mit etwa zwei Millionen Dollar Therapiekosten als bislang teuerstes Arzneimittel. Onasemnogen abeparvovec sollen Säuglinge und Kleinkinder mit schweren Formen der Spinalen Muskelatrophie, wie SMA Typ 1 oder maximal drei Kopien des SMN2-Gens, erhalten. In den USA darf Novartis Zolgensma bereits seit Mai 2019 vermarkten. Nachdem Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec-xioi) bereits im Mai

FDA erweitert Mukoviszidose-Behandlung Zulassung für Kinder im Alter von 6 bis 12

(HealthDay)—Die Anzeichen für eine Mukoviszidose-Behandlung, Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) Tabletten, wurde erweitert, um die Behandlung der Kinder im Alter von 6 Jahren und älter mit Mukoviszidose und bestimmte genetische Mutationen, die US Food und Drug Administration heute bekannt gegeben. Symdeko ist zugelassen zur Behandlung von Patienten mit zwei Kopien der F508del – mutation, die häufigste mutation, und Patienten, die über mindestens eine der Mutationen im CFTR – gen, die als Reaktion auf

Wegen fehlender Wirksamkeit: Zulassung für Lartruvo wird widerrufen

Der monoklonale Antikörper Olaratumab (Lartruvo) hat seineZulassungsauflagen nicht erfüllt: Die Wirksamkeit wurde in der Phase-III-Studiebeim fortgeschrittenen Weichteilsarkom nicht bestätigt. Deshalb wird die EU-Kommissiondie Zulassung in Kürze widerrufen. Darüber informiert Hersteller Lilly in Abstimmungmit dem PEI und der EMA. Zu einem günstigen Nutzen-Risiko-Profil, das Basis einer jeden Arzneimittelzulassung ist, gehören zwei Seiten: Unangemessene Sicherheitsrisikenkönnen einem Medikament ebenso die Daseinsberechtigung entziehen, wie einefehlende therapeutische Wirksamkeit. Endgültiger Beschluss Mitte Juni erwartet Letzteres ist